제11차 첨단재생의료 심의 — 회전근개 · 무릎 줄기세포, 소아 루푸스 CAR-T 임상 통과

보건복지부가 2025년 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 결과를 발표했다. 심의 대상 실시계획 8건 가운데 3건이 적합 판정을 받았다. 회전근개 부분층 파열, 무릎 골관절염, 소아 · 청소년 전신홍반루푸스(SLE)를 대상으로 줄기세포나 면역세포(CAR-T)를 쓰는 고위험 임상연구다. 기존 치료로 한계가 있던 근골격계 · 자가면역질환 영역으로 첨단재생의료가 넓어지고 있다는 신호지만, 어디까지나 연구 단계다. 핵심만 먼저 - 8건 심의, 3건 적합 판정. 셋 다 고위험 임상연구다 - 회전근개 부분층 파열: 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포 주사 - 무릎 골관절염: iPSC(유도만능줄기세포)로 만든 연골세포 주사 - 소아 · 청소년 루푸스: CD19 CAR-T 면역세포 치료 - 식약처의 최종 승인을 받은 뒤에야 연구기관이 본격적으로 임상을 시작한다 "고위험"이 뜻하는 것 여기서 고위험은 위험한 치료라는 뜻이라기보다, 사람 몸에 넣는 세포의 종류와 제조 과정이 복잡해 안전성을 더 꼼꼼히 따지고 관리해야 한다는 의미다. 그래서 이번 세 건은 식약처와 심의위원회가 신속 · 병합 검토 절차로 함께 들여다봤다. 어깨 — 수술 대신 주사로 회전근개 파열은 흔한 어깨 질환이고 통증과 기능 저하로 일상이 불편해진다. 지금까지는 수술이나 보존적 치료가 중심이었다. 이번 연구는 수술이 아니라 주사로 접근한다는 점이 다르다. 쓰이는 세포는 다른 사람의 탯줄에서 얻은 줄기세포를 배양한 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포로, 손상된 조직의 재생과 회복을 돕는 역할을 한다. 이 세포는 파열이 더 큰 환자를 대상으로 한 앞선 임상에서 어느 정도 안전성이 확인됐다. 이번에는 대조군을 두고 무작위로 배정하며 이중맹검으로 진행해 효과가 실제로 얼마나 되는지 객관적으로 따진다. 이런 설계는 연구자의 기대가 결과를 비트는 것을 막아 신뢰도를 높인다. 무릎 — 다시 줄기세포로 되돌린 세포 두 번째 연구의 열쇠는 유도만능줄기세포(iPSC)다. 피부세포처럼 이미 분화한 성인 세포에 특정 유전자를 넣어 줄기세포 상태로 되돌린 것이다. 배아를 파괴하지 않아 윤리적 부담이 적고, 환자 자신의 세포로 만들 수도 있어 면역 거부 반응 위험을 줄일 수 있다. 연구팀은 iPSC에서 연골세포를 만든 뒤 작은 구형 구조물(MIUChon)로 빚어 관절에 주사해 연골이 다시 자라는지 본다. 앞선 소규모 연구에서는 단기 안전성을 확인했고, 이번에는 대상 환자를 늘려 무작위 · 이중맹검 방식으로 국제 기준에 맞는 안전성과 효과 검증에 나선다. 루푸스 — 혈액암 치료 기술을 자가면역질환에 CAR-T는 환자의 T세포를 뽑아 특정 표적 세포를 알아보고 공격하도록 유전자를 넣어 강화한 면역세포 치료제다. 백혈병이나 림프종 같은 혈액암 치료로 알려진 기술이다. 표적의 표지를 인식해 그 세포만 골라 없앤다. 전신홍반루푸스는 면역체계가 고장 나 자기 몸을 공격하는 병이다. 소아 · 청소년기에 생기면 중증도가 높고 장기 합병증 위험도 크다. 국내에는 소아 · 청소년 루푸스 환자를 위한 CAR-T 임상시험이 그동안 하나도 없었기 때문에, 이번 연구는 새로운 치료 기회가 생긴다는 데 의미가 있다. 앞으로의 절차와 정부 입장 적합 판정을 받은 연구는 식약처의 최종 승인을 거쳐야 실제 임상에 들어간다. 복지부는 희귀 · 난치 질환자가 더 안전하게 첨단재생의료에 접근할 수 있도록 안전성과 윤리성을 엄격하게 평가하고 있으며, 연구기관이 사전에 상담받을 수 있는 제도도 운영해 지원한다고 밝혔다. 정리하면 이번 심의는 어깨 회전근개 파열, 무릎 골관절염, 소아 · 청소년 루푸스처럼 기존 치료로 풀기 어려웠던 질환에 줄기세포 · 면역세포 치료가 시험대에 오른다는 의미가 있다. 다만 세 연구 모두 이제 효과와 안전성을 검증하는 임상연구 단계여서, 과학적 검증이 끝난 치료로 받아들여서는 안 된다. 앞으로 나올 임상 결과가 치료 방식의 변화를 가늠할 기준이 된다.